69.97万元还是把价格降到10万元吧！救命药高价进入医保，SMA患儿家长喜极而泣。

12月3日，国家医保局发布消息：诺西那生钠注射液被正式纳入医保，2022年1月1日起正式执行。,全球首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向药物，看到消息，Rolling用手机哭了。他说这一刻就像中了彩票一等奖。

2019年12月底，济南时报新黄河客户端以《一针药69.97万!山东SMA患儿家长：以前无药可医，现在有药医不起》为题报道了SMA儿童群。当时一针院内钠的价格是69.97万元，阻碍了大多数孩子的治疗。业内人士分析，经过此次国家医保目录药品谈判，患儿家长们每年的自费费用或降至十万元以内。,然而，我们两年前报道的四个孩子中有两个已经去世。

曾是患儿家长的“心头刺”

Rolling的“山东SMA居家康复交流团”在看到诺西娜被纳入医保的消息后沸腾了。群里的家长无一例外都表达了自己的激动，“我哭了，终于等到了”“孩子得救了”“我激动地哭了，孩子的病真的可以治好了”。

Rolling还记得上次团里这么沸腾是两年前的事了。当时，全球首个SMA精准靶向治疗药物————诺西那生钠注射液获得国家医药产品管理局批准，组内所有家长都觉得自己的孩子得救了。直到两个月后，医院钠注射液的价格才正式公布为69.97万元。看到药价，这群人沉默了很久。

诺西那生那注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2019年正式获批在中国上市，售价69.97万元。孩子第一年需要吃药六次，然后终身一年三次。“五毫升药水近70万，一毫升20滴，一滴7000元。”有些医生是这样计算的。因为价格高，被孩子家长称为“高价救命药”。

2019年，孩子使用的名药发票。

即SMA脊髓性肌萎缩症是一种比较常见的罕见疾病，每40-50人中就有一人携带致病基因。携带者不会有任何症状，但如果两个携带者结婚，每次怀孕都有25%的几率生下宝宝。根据严重程度分为型、型和型。因为一个异常的基因，患者全身的肌肉变弱萎缩，各种运动功能会逐渐丧失，不能活动，不能进食，不能呼吸，直到最后。大多数孩子的寿命不到2岁。据估计，目前中国有20，000到30，000名SMA儿童。

Rolling的儿子石(经受访者同意无代码发布)

2018年10月8日，Rolling的儿子施被确诊为SMA，医生预测施活不过2岁。药价公布后，“绝望”是罗尔唯一的心情。“从没药到没药，我宁愿没药。”罗尔描述了当时的情况。他曾经算过账。在有救助项目的前提下，患者家属每年还需要自费110万元。前10年，他们还需要投入1120万元，未来10年，将是1050万元。对于大多数家庭来说，这是天文数字。

患儿回访：有的孩子没等到药

Xi是美国得克萨斯州禹城市SMA级儿童，也是最早使用院内注射的儿童之一。他也是《新黄河》记者持续关注的山东SMA少儿组成员。

诺西娜生娜获批上市后，为了给明溪吃药，父母向亲戚朋友借钱，低价卖掉了老家的房子，将正在还贷的房子抵押贷款。他们也因他们的城市而出名。

名在短视频平台上开通了账号，直播卖货。他的母亲于兰花的朋友圈里，除了为名熙筹款的链接，再无其他。

但于兰花的筹款链接停更在了今年的7月18日，那天，三岁零二十八天的名熙永远地离开了她。于兰花说，当天原本是名熙准备打针的日子，“孩子特别聪明，他也知道是来北京打针的，就睡着了，再也没醒，这几年，他受罪了，也累了。”诺西那生纳被纳入医保的消息，于兰花也听说了，她说虽然名熙没有等到这一天，但是她为生病需要用药的孩子们感到开心。“进医保了，其他孩子就能用得起药了，这是天大的好事。”据于兰花介绍，截至名熙去世，用药花费已超300万元。

晓月也没能等到这一天。2019年，晓月的母亲在接受新黄河记者采访时，曾多次述说着自己的祈愿“就是希望她能坚持的时间久一点，说不定药价就降了，说不定就出新药了，肯定可以的。”

张恒说，群里的家长们，退群的，一般都是孩子去世了，进来的，则是孩子刚被确诊的。但于兰花没有退群，她想把名熙没有来得及用上的药，转给群里有需要的孩子。

石头用上药了，在今年1月诺西那生纳价格调至每年55万元后。张恒回忆，在药价降低的当天，自己把这个消息告诉了父母，“我妈没有任何迟疑，当时就说把手里所有的钱都给我。”张恒哭了，“那是我父母养老的钱，我却拿来救我的孩子。”剩余的钱，有的是知晓他情况的朋友和同事们捐的，有的是借的，总之，凑够了55万元，让石头用上了药。

石头平时需要带着呼吸辅助设备

从进医保到呼吁产前基因检测

在诺西那生纳进入医保前，张恒所在的“山东SMA之家康复交流群”的每个家长，都曾为此而奔走努力过。2019年3月，国家医保局公布《2019年国家医保药品目录调整方案（征求意见稿）》，第一次明确提出优先考虑罕见病、儿童用药。那时，张恒带着全国患儿的照片和材料，递交到国家医保局。但得到的回复是：“2018年12月31日以前上市的药物，才有被纳入的资格。”

而今，多年梦圆。家长们又开始了新一轮的奔走呼号：“争取将SMA纳入新生儿筛查和产前诊断范围。”张恒回忆，石头确诊后，自己就劝说身边每一个备孕或刚怀孕的亲朋好友，去做基因筛查。

在我国常规婚检和产检中，并不包括对SMA等常见遗传病的检测，目前，仅北京、上海、南京、江门等城市开展了SMA携带者筛查。

张恒说，近两年，随着SMA群体和天价药进入人们的视野后，SMA的普筛工作也有了显而易见的进展。他曾收到过两位孕妈的反馈，在淄博市妇幼保健院做无创DNA筛查时，有医生就在筛查项目上加入了SMA一项。“那个孕妈跟我说当时特别不理解，直到刷到我的视频后，特别感谢当时那位医生。”

10月21日，用于治疗SMA的全新基因疗法Zolgensma注射液临床申请在中国获得CDE受理公示，跟诺西那生钠和利司扑兰终身用药疗法相比，Zolgensma注射一次便可达到长期治疗的效果。该药已于2019年获FDA批准在美国上市，其定价高达212万美元，合计约1300万人民币，是目前全球最昂贵的药物。

张恒又有了新的目标，他说想努力赚到1300万，“1300万是什么概念呢？对别人来说可能能买到一栋别墅或者十辆跑车，但我只想救我儿子的命，不努力到最后一刻绝不会放弃。”

【延伸阅读】“天价救命药”的降价之路

2019年，全球首个SMA精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液在中国上市，售价为69.97万元。患儿第一年需用药6次，往后每年用药3次，终身不停。同年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布，“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”启动，平均下来，患儿家庭每年也需自费110万。

2021年1月4日，中国初级卫生保健基金会正式宣布，“脊活新生—脊髓性肌萎缩症患者援助项目”于2021年1月1日起正式启动全新援助方案。在全新援助方案的帮助下，患者第一年的药物治疗自付费用将从原有的约140万元降低至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的药物治疗自付费用将从原有的平均每年约105万元降低至55万元，降幅约50%。

2021年6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏重磅神经创新药物利司扑兰口服溶液用散（中文商品名：艾满欣®，英文商品名：Evrysdi®），用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。

罗氏艾满欣上市价格为每瓶（60mg）人民币63800元，服用方式为口服，每日一次。年度治疗费用预估因体重和年龄的不同从9.6万元至48.5万元不等。

2021年8月24日，山东省济南市惠民保险“齐鲁保”首次将用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的利司扑兰口服溶液用散和诺西那生钠注射液都纳入了报销的范围。按照保险条例，两种SMA治疗药物在“齐鲁保”中报销额度可达到70%，上至30万元封顶，并可实现在医院和药店同步双通道报销。也就是说，在援助项目和保险的双重报销后，如选择使用诺西那生纳注射液，患儿家庭每年也需自费25万元。值得一提的是，无论是诺西那生钠，还是利司扑兰，均需终身用药。

新黄河客户端记者：梅寒 编辑：郑楚翘

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