七种罕见病和药品“底价”已经进入医保，这种支付机制还有待建立。

高价值罕见病药品以“底价”纳入医保是今年医保谈判的一大亮点。今年，7种稀有药物通过谈判进入医保目录，其中包括曾经名噪一时的高价药品“70万针院内钠注射液”。

2021年3月3日，国家医保药品目录调整结束，共新增药品74种。在解读医保目录调整时，国家医保局表示，新纳入药品精准满足肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求。共涉及21个临床组，患者受益面广。

罕见病患者用药保障是我国医疗保险制度建设的短板，也是每年国家医保谈判的热点。CORD罕见病中心创始人、主任黄如芳对CBN表示，首次成功将罕见病高值药纳入国家医保目录是一个突破，体现了政府和药企对罕见病药品保障的重视。但“底价”对未来罕见病创新药研发和药企对中国市场评价的影响，还需进一步观察。

采访中，CBN了解到，罕见病“高价药”愿意以“底价”进入医保的原因有很多。国家医保局的“灵魂议价”是一方面，还有其他更精准的原因，比如独家药的竞争产品、替代药的出现、企业对中国更大市场的重视等。

多“雪中送炭”，少“锦上添花”，是国家医保药品目录中“保基本”的原则之一。3日举行的国家医保药品目录调整新闻发布会后，2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰在接受采访时表示，罕见病患者的用药保障不能只通过国家谈判解决，未来还需要综合措施。医疗保险不仅仅是医疗保险，还有商业保险、慈善救助等等，它们共同构成了一个完整的保障体系。

“70万”降到低于3.3万

国家医保局医疗服务管理司司长黄表示，调整过程中，国家医保局牢牢把握“保基本”的功能定位，把基金可负担性作为必须坚持的“底线”，防止高价药、贵药进入医保。

本次药品目录谈判中，罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)采用诺西那生钠注射液治疗，经过8轮价格谈判，最终以低于3.3万元/针的价格谈判成功(具体价格受保密协议保护，不对外公布)。

2019年上市之初，院内钠注射液价格高达70万针，今年年初又降至55万元一针。在今年启动的新救助计划下，第一年使用院内钠注射液的患者自付费用从约140万元降至55万元。同时，该药品已被纳入全国部分省市地方医疗保险或商业保险的报销范围。

东南大学医疗保险和社会保障研究中心主任张晓告诉CBN，随着市场上竞争产品和替代品的出现，院内钠注射液的价格已经大幅降低，这就是市场的力量。

2021年6月16日，国家医药产品管理局，中国正式批准罗氏重要神经创新药利培酮口服液粉(商品名：爱曼欣)用于治疗2个月及以上患者的SMA，这是中国批准的首个治疗SMA的口腔疾病矫正药物。相关资料显示，罗氏阿曼欣上市价格为每瓶63800元(60毫克)，每日口服一次。

在全国协商之前，医院钠注射液的年度自付费用已经下降到了

根据博健的数据，根据中国香港和中国台湾省的发病率，结合2019年中国总人口和新生儿数量的估计，SMA中国每年新增患者850人，患者总数约为2.5万人。

对于罕见病来说，2.5万人是一个巨大的市场，这也是国家医保局作为战略买家和企业可以发挥的权重。

黄如芳表示，罕见病和药品的“底价”是今年行业内医保谈判中颇具争议的问题，部分企业担心未来医保谈判是否要以如此低的价格进入中国市场。黄如芳认为，应该从两个方面来看“罕见病”药物的底价。一方面，由于市场上罕见病药物数量有限，高价格策略符合市场逻辑。如果罕见病卖得这么便宜，就没有企业愿意研发了。

“但另一方面，我们也应该看到全球药品定价的逻辑。这些名贵药品的主要利润中心不在中国市场，而在美国、欧盟、日本等国家和地区，即中国市场本身就是其增量。如果你赚得多，不赚也没多大关系。”黄如芳说。

博健生物表示，截至2021年8月，院内钠注射液已在44个国家和地区纳入报销范围。

如何补上罕见病用药的短板

黄如芳认为，今年医保谈判实现罕见病高值药突破的另一个原因是国家医保局发布了治疗清单。未来地方政府可能不会单独探索罕见病医保支付，尤其是专项基金的设立，这也需要国家层面做好相应的准备。

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罕见病发病率虽然不高，但对社会的负面影响比较大，“天价药”超出绝大部分人的支付能力，群众一旦不幸罹患罕见病就会处于无助的境地。我国对于罕见病及“孤儿药”一直都在出台相关的政策，其中《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》明确提出“探索罕见病用药保障机制”。

业内已经达成的共识是建立多方筹资的罕见病用药保障机制。张晓表示，医疗保险只是多方机制中的一方。对于罕见病“天价药”来说，医疗保险所做的就是在控制的范围内把规矩定下来，如果企业能够适应这些“规矩”，药品就有可能入医保。

张晓认为，这主要包括三个方面，一是要有非常好的适应症，疗效要特别确切，这是进目录的条件；二是价格要合理，在医保基金能够承担的范围之内；三是必须受到严格监管，无论是走医院通道还是药店通道，都必须经过专业医生，因为如此贵的药品，医生要参与承担责任，不能医保“一报了之”，必须对疗效进行定期评估。

何为合理的价格？此次医保目录谈判，国家医保局向企业释放了明确的信号：现在医保目录中近3000个药品，没有一个药品超过30万，医保基金能够承受的最高限额是年治疗费用30万。

中国药学会科技开发中心近日发布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》显示，2020年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个病种的罕见病。相关药品调入医保后，金额和用量多有较大幅度增长，提高了相应罕见病患者用药的可及性。

解决罕见病用药保障机制不仅要靠国谈，也要靠集采。今年1月，国务院办公厅印发《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》，特别对治疗罕见病的“孤儿药”采购作出特殊安排，通过国家采购和谈判来降低高额的罕见病药品价格，提高“孤儿病”患者的用药可及性。

“罕见病用药保障最终还是要多层次的医疗保障制度来解决，政府、社会、家庭、个人、企业都要承担相应的责任，要建立多方多元的支付机制，对于患者的负担要进行封顶，浙江等地已经在进行探索，医保待遇实施之后，罕见病保障是国家层面来做，还是各个省来做，都需要进一步明确。”张晓说。